9月22日，中国生物技术发展中心公布《生物医学新技术临床研究备案完成项目基本信息（第10批）》。本次共有5项生物医学新技术顺利完成临床研究备案，其中我院神经内科胡盼盼主任发起的帕金森病异体干细胞药物UX-DA003注射液临床研究顺利完成了备案。此项目是医院第一个完成生物医学新技术临床研究备案的项目，标志着医院在细胞治疗技术领域迈出了重要的一步，临床研究能力获得认可。同时也体现医院在学术审查、伦理审查、临床研究与质量管理等方面拥有符合国家要求的开展新技术研究的能力、条件与体系。

项目负责人

胡盼盼，主任医师，教授，博士生导师，国家优秀青年医师，科主任，帕金森专病中心主任。2008年7月至今在安徽医科大学第一附属医院神经内科工作。目前主要负责科室的细胞治疗新技术临床研究和新药临床试验工作，在神经病学领域多个学术委员会担任副主委、常务委员；以（并列）第一或通讯作者在高水平杂志发表SCI论文50余篇；主持国家自然科学基金4项及其他科研项目多项。熟悉神经科各类常见病（中风、癫痫、头痛、周围神经病、神经变性疾病）等疾病的诊治，擅长帕金森病、帕金森综合征、特发性震颤、肌张力障碍、抽动症、舞蹈症、肝豆状核变性等运动障碍病疾病的诊治以及肌张力障碍的肉毒素注射治疗。

项目协助负责人

单明，功能神经外科& 癫痫外科，副主任医师，医学博士。癫痫与功能性神经疾病脑机接口诊疗中心主任。北京天坛医院功能神经外科博士、美国耶鲁大学访问学者，主要从事功能性神经疾病的临床评估及手术治疗，成人及儿童癫痫的术前评估及手术治疗。主持及参与省部级课题5项，获安徽省科学技术奖1项。以第一或共一作者在BMC Medcine 、Journal of Neurosurgery、Neurosurgery等期刊发表SCI 论文30余篇。执笔专家共识1项，专著5项。担任中国医师协会神经外科分会功能神经外科学组委员，中国医师协会神经调控专委会癫痫学组委员，中国研究型学会神经电生理专委会委员，安徽省全科医师协会癫痫与神经调控分会常务理事等。

研究简介

帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病，主要病理改变是黑质多巴胺能神经元丢失和路易小体形成。患者主要运动症状包括静止性震颤、僵直、运动迟缓和姿势平衡障碍，非运动症状包括嗅觉障碍、睡眠障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等。随着人口老龄化趋势加剧，帕金森病患者数量持续攀升，我国65岁以上人群患病率为1.7%，到2030年我国帕金森病患病人数将达到500万，几乎占到全球帕金森病患者人数的一半。长期以来，PD的治疗都主要着眼于"缓解症状"，尚无法补充已经丢失的多巴胺能神经元、逆转或阻断疾病进展。如何真正"补上"缺失的神经元、修复受损的神经环路，是困扰全球神经科学界的核心难题。

神经内科联合上海某公司现开展一项研究者发起的异体干细胞治疗帕金森病的临床研究“评价UX-DA003注射液（人iPSC衍生的中脑多巴胺能神经前体细胞）治疗帕金森病的安全性、耐受性和初步疗效的探索性临床试验”。研究采用的UX-DA003注射液为人诱导多能干细胞衍生的中脑多巴胺能神经前体细胞，其治疗目的旨在通过补充丢失的多巴胺能神经元、重建受损的神经环路，使治疗思路由单纯补充多巴胺递质，跨越到神经元层面的修复与替代，是一种潜在有望改变帕金森病疾病进程的新兴技术，被寄予实现"功能性修复"乃至"治愈"的厚望，为帕金森病患者带来了新的突破与希望。

供稿/神经内科 胡盼盼

编辑/宣传部 赵丽媛